Pochi sanno che l’80% del sangue donato serve a produrre plasmaderivati ovvero cure salvavita e solo il 20% serve a gestire le emergenze.

Il sangue è un tessuto fondamentale del nostro corpo, composto da globuli rossi (43%), globuli bianchi e piastrine (2%) e plasma (55%). Quest’ultimo è costituito da proteine – come l’albumina, le immunoglobuline, il fibrinogeno e altri fattori della coagulazione – che, isolate tramite un avanzato processo di separazione detto “frazionamento”, diventeranno poi farmaci salvavita per integrare componenti mancanti del sangue umano o svolgere specifiche attività terapeutiche.

I plasmaderivati sono spesso usati per trattare malattie rare di origine genetica (immunodeficienze primarie, emofilia, angioedema ereditario, ecc.), complicanze di gravi patologie neurologiche e oncoematologiche, nelle gravi infezioni batteriche e nelle infezioni virali che complicano i trapianti di organo solido e midollo.

Ogni donazione di sangue intero o di plasma contiene solo una quantità minima di proteine utili a produrre i farmaci necessari a una determinata terapia: ad esempio, per curare una persona affetta da immunodeficienza primitiva per un anno occorrono 130 donazioni di plasma.

È quindi fondamentale raccogliere sangue o plasma sufficiente per curare le molte persone che dipendono per tutta la vita da queste terapie.

Recentemente l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha riconosciuto il plasma una materia prima strategica e critica perché è insostituibile (non può essere sintetizzato in laboratorio) e fondamentale per produrre farmaci salvavita (plasmaderivati), derivando esclusivamente da donazioni volontarie e non remunerate. L’OMS ha sottolineato l’importanza del plasma per garantire l’autosufficienza e la sicurezza sanitaria dei Paesi.

Le peculiarità dei plasmaderivati sono state riconosciute anche a livello europeo: la Commissione Europea li ha inseriti nell’elenco dei medicinali critici del Critical Medicines Act, proprio per il ruolo strategico e la necessità di rafforzare la raccolta interna, con l’obiettivo di ridurre i possibili rischi di fornitura e disponibilità per i pazienti a causa della fragilità di tutta la filiera.

La risposta ai fabbisogni terapeutici dei pazienti in Italia

Grazie alla generosità dei molti donatori, l’Italia ha registrato una raccolta record di plasma nel 2024 (superando le 900 tonnellate), con un livello di autosufficienza del 59%.

Il plasma raccolto in Italia dalle strutture trasfusionali o grazie all’impegno organizzativo delle associazioni/federazioni di donatori di sangue viene inviato presso gli stabilimenti delle aziende farmaceutiche, accreditati dal Ministero della Salute, per essere trasformato nelle varie tipologie di farmaci (albumina, immunoglobuline polivalenti, fattori della coagulazione, antitrombina, ecc.) (canale interno).

Per rispondere al fabbisogno terapeutico dei pazienti, il SSN ricorre però anche all’acquisto di plasmaderivati prodotti con plasma raccolto all’estero (canale estero).  Questi farmaci sono essenziali per assicurare l’accesso a determinate terapie e il loro uso garantisce una maggiore disponibilità di farmaci.

Alcuni plasmaderivati (come, ad esempio, le immunoglobuline specifiche anti-tetano, anti-epatite B, anti-Citomegalovirus o anti-D specifiche contro il fattore Rh) infatti necessitano di plasma con caratteristiche particolari che richiedono una raccolta mirata che attualmente non è attuata nel nostro Paese.

Si tratta quindi di un sistema che, per la salute dei pazienti, si basa sull’equilibrio tra due canali di produzione distinti ma comunicanti fra loro per assicurare la disponibilità delle terapie per i pazienti.

Considerato che il tempo che intercorre dalla donazione di sangue o plasma alla somministrazione di un plasmaderivato al paziente può arrivare fino a 12 mesi, per rispondere ai fabbisogni terapeutici della popolazione, è necessaria un’attenta programmazione a lungo termine del processo di raccolta del plasma umano e della successiva produzione.

Il trend della domanda di plasmaderivati nel mondo

La domanda mondiale di plasmaderivati è in costante crescita. Un fenomeno legato a fattori quali l’invecchiamento della popolazione, l’approvazione di nuove indicazioni terapeutiche, l’incremento dei dosaggi per accrescere l’efficacia delle terapie e l’aumento delle diagnosi delle malattie trattate con plasmaderivati.

L’impegno delle imprese farmaceutiche in Italia e nel mondo

La ricerca e la produzione di plasmaderivati rappresentano un’area di forte impegno della farmaceutica in Italia, grazie a imprese nazionali a vocazione internazionale e a importanti imprese a capitale estero, che investono più della media manifatturiera e complessivamente contano più di 1.700 addetti.

Le aziende del settore sono impegnate nella R&S di nuove proteine plasmatiche, indicazioni cliniche o formulazioni per i plasmaderivati disponibili per una migliore efficacia, riduzione dei dosaggi e maggiore popolazione eleggibile.

Inoltre, gli investimenti nella R&S puntano anche al costante miglioramento delle tecnologie produttive per massimizzare le rese industriali, valorizzando in questo modo la materia prima raccolta con la donazione con l’obiettivo di rendere disponibili più prodotti per i pazienti.